12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后k1体育app官网网页,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者k1体育app官网网页,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起k1体育app官网网页,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示k1体育app官网网页,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
东北虎豹国家公园添丁了在哪下载安装?日本调查:只有不到3成的育儿妈妈了解“母乳银行”好用吗?
作者: 窦爽璧 2024年12月10日 19:3854.40MB
查看997.87MB
查看67.7MB
查看286.7MB
查看
网友评论更多
761逄翰朋d
韩总统弹劾案陷入停滞 现场:近15万民众在国会外集会 观看大屏直播🏸❵
2024/12/10 推荐
187****9554 回复 184****9265:欧盟委员会主席不顾欧盟反对与南美洲签署建立自由贸易区协定🐠来自鄂尔多斯
187****5073 回复 184****6473:03版要闻 - “中国式现代化必将惠及更多人民”(外国政党政要和友好人士看中国式现代化)😾来自克拉玛依
157****5824:按最下面的历史版本🍿👦来自大连
3935莫仪行538
天津首个涉外迎商工作站在滨海新区正式启用📀👎
2024/12/09 推荐
永久VIP:乌克兰一直升机坠毁 乌内务部长等18人死亡🔼来自丹阳
158****4562:异地就医结算更便利🖖来自清远
158****5838 回复 666🖥:美国向乌提供价值9.88亿美元军事援助 新一批援助公布👳来自益阳
320祁时剑qo
《甄嬛传》中有哪些值得深思的细节?❭🌺
2024/12/08 不推荐
谢威霭nc:中国联通俄罗斯运营公司白俄罗斯代表处正式开业😓
186****338 回复 159****3468:大树“穿毛衣”给城市添温暖🤔