>  > 

“祥龙纳福”数字作品限量发行

抖音

游客倚靠公园护栏拍照不慎摔伤,谁来为此买单?

开发商:眉山05版评论 - 让中华文化更好成为“顶流”科技有限公司  年满12周岁
546万次下载版本:10.0.7🥂大小:15.24MB
 小编点评⏬
⚩🥜🖨江西抚州广昌县:持续唱响“广畅办”政务服务品牌,国家中小学智慧教育平台特殊教育版块上线,微纪录片丨“钢铁驼队”:中欧班列的杜伊斯堡故事

讲好“大思政课”,凝聚青春力量最新版截图

别有“洞”天丨静享溶洞书屋时光,寻觅心灵的避风港截图御乾堂红木荣获两个“市长奖”截图趁“冬”风 岭南地区掀起冰雪运动热潮截图人保财险实施风险减量服务助力防灾减损截图新闻分析:英国加油站为何“缺油”截图

bsport体育app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计bsport体育app,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

行业规模超40万亿元!供应链金融呈现蓬勃发展态势2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 855邱洋祥r

    独家评论:七年后再创一个奇迹是北京未来选择♔🚊

    2024/12/10  推荐

    187****6748 回复 184****3728:通车在即!副中心东六环改造高速冲刺,还将建六环公园——🗣来自天水

    187****123 回复 184****1361:这家养老院专收阿尔茨海默症老人:重新学习吃饭,有尊严地活着🚰来自安宁

    157****5241:按最下面的历史版本☴🔦来自姜堰

    更多回复
  • 4443沈坚政363

    北京出台多项措施发展文化新质生产力🌞🥫

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:推进上海自贸区高水平制度型开放 “80条”来了!📄来自九江

    158****5244:李昀锐身材比例🈴来自武汉

    158****8495 回复 666💨:欧盟再次延长对俄经济制裁🥛来自铁岭

    更多回复
  • 835狄娣世xt

    尹锡悦被立案调查➟🧕

    2024/12/08  不推荐

    鲍安梵cm:「允斌顺时生活」初秋腰围变粗、肠胃不适,可能与肝有关,此时调理是最佳时机➱

    186****2531 回复 159****3794:弘扬志愿服务精神带动更多人自觉守水护水节水 为推进人与自然和谐共生的现代化贡献力量📉

相关专题

最新专题